• Gene therapy for neuronopathic mucopolysaccharidoses : state of the art 

      Castro, María José de; Toro, Mireia del; Giugliani, Roberto; Couce, María Luz (2021) [Artigo de periódico]
      The need for long-lasting and transformative therapies for mucopolysaccharidoses (MPS) cannot be understated. Currently, many forms of MPS lack a specific treatment and in other cases available therapies, such as enzyme ...
    • Terapia gênica : uma nova estratégia para o tratamento de doenças 

      Silva, Claudia Dornelles da; Matte, Ursula da Silveira; Giugliani, Roberto (2001) [Artigo de periódico]
      A terapia gênica está baseada no conceito de que uma doença genética pode ser corrigida pela substituição ou adição do gene defeituoso. Muita expectativa foi gerada pelos primeiros protocolos, mas o surgimento de complicações ...