Brazilian consensus on Duchenne muscular dystrophy, Part 1 : diagnosis, steroid therapy and perspectives
dc.contributor.author | Araújo, Alexandra Prufer de Queiroz Campos | pt_BR |
dc.contributor.author | Carvalho, Alzira Alves de Siqueira | pt_BR |
dc.contributor.author | Cavalcanti, Eduardo Boiteux Uchôa | pt_BR |
dc.contributor.author | Saute, Jonas Alex Morales | pt_BR |
dc.contributor.author | Carvalho, Elmano Henrique Torres de | pt_BR |
dc.contributor.author | França Júnior, Marcondes Cavalcante | pt_BR |
dc.contributor.author | Martinez, Alberto Rolim Muro | pt_BR |
dc.contributor.author | Navarro, Mônica de Magalhães Machado | pt_BR |
dc.contributor.author | Nucci, Anamarli | pt_BR |
dc.contributor.author | Resende, Maria Bernadete Dutra de | pt_BR |
dc.contributor.author | Gonçalves, Marcus Vinicius Magno | pt_BR |
dc.contributor.author | Giannetti, Juliana Gurgel | pt_BR |
dc.contributor.author | Scola, Rosana Herminia | pt_BR |
dc.contributor.author | Sobreira, Cláudia Ferreira da Rosa | pt_BR |
dc.contributor.author | Reed, Umbertina Conti | pt_BR |
dc.contributor.author | Zanoteli, Edmar | pt_BR |
dc.date.accessioned | 2020-01-18T04:15:26Z | pt_BR |
dc.date.issued | 2017 | pt_BR |
dc.identifier.issn | 0004-282X | pt_BR |
dc.identifier.uri | http://hdl.handle.net/10183/204571 | pt_BR |
dc.description.abstract | Significant advances in the understanding and management of Duchenne muscular dystrophy (DMD) took place since international guidelines were published in 2010. Our objective was to provide an evidence-based national consensus statement for multidisciplinary care of DMD in Brazil. A combination of the Delphi technique with a systematic review of studies from 2010 to 2016 was employed to classify evidence levels and grade of recommendations. Our recommendations were divided in two parts. We present Part 1 here, where we describe the guideline methodology and overall disease concepts, and also provide recommendations on diagnosis, steroid therapy and new drug treatment perspectives for DMD. The main recommendations: 1) genetic testing in diagnostic suspicious cases should be the first line for diagnostic confirmation; 2) patients diagnosed with DMD should have steroids prescribed; 3) lack of published results for phase 3 clinical trials hinders, for now, the recommendation to use exon skipping or read-through agents. | en |
dc.description.abstract | Avanços na compreensão e no manejo da distrofia muscular de Duchenne (DMD) ocorreram desde a publicação de diretrizes internacionais em 2010. Nosso objetivo foi elaborar um consenso nacional baseado em evidências de cuidado multidisciplinar dos pacientes com DMD no Brasil. Utilizamos a técnica de Delphi combinada com revisão sistemática da literatura de 2010 a 2016 classificando níveis de evidência e graus de recomendação. Nossas recomendações foram divididas em duas partes. Apresentamos aqui a parte 1, descrevendo a metodologia utilizada e conceitos gerais da doença, e fornecemos recomendações sobre diagnóstico, tratamento com corticosteroides e novas perspectivas de tratamentos medicamentosos. As principais recomendações: 1) testes genéticos deveriam ser a primeira linha para confirmação de casos suspeitos; 2) pacientes com diagnóstico de DMD devem receber corticosteroides; 3) por enquanto, a falta de publicações de resultados dos ensaios clínicos de fase 3, dificulta recomendações de uso medicamentos que “saltam exons” ou “passam” por código de parada prematura. | pt_BR |
dc.format.mimetype | application/pdf | pt_BR |
dc.language.iso | eng | pt_BR |
dc.relation.ispartof | Arquivos de neuro-psiquiatria. São Paulo. vol. 75, no. 8 (ago. 2017), p. 104-113 | pt_BR |
dc.rights | Open Access | en |
dc.subject | Distrofia muscular de Duchenne | pt_BR |
dc.subject | Muscular dystrophy, Duchenne | en |
dc.subject | Practice guideline | en |
dc.subject | Consenso | pt_BR |
dc.subject | Consensus | en |
dc.subject | Diagnosis | en |
dc.subject | Genetic testing | en |
dc.subject | Drug therapy | en |
dc.subject | Glucocorticoids | en |
dc.subject | Utrophin | en |
dc.title | Brazilian consensus on Duchenne muscular dystrophy, Part 1 : diagnosis, steroid therapy and perspectives | pt_BR |
dc.title.alternative | Consenso brasileiro sobre distrofia muscular de Duchenne, Parte 1 : diagnóstico, corticoterapia e perspectivas | pt |
dc.type | Artigo de periódico | pt_BR |
dc.identifier.nrb | 001109718 | pt_BR |
dc.type.origin | Nacional | pt_BR |
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