Análise do impacto financeiro do uso de blinatumomabe quando comparado com quimioterapia convencional em crianças com leucemia linfoblástica aguda em primeira recaída de alto risco no Brasil

Abstract

Introdução: A leucemia linfoblástica aguda (LLA) é o câncer infantil mais comum, caracterizado pela produção descontrolada de linfoblastos, resultando em alta agressividade e prognóstico reservado em casos de alto risco de recidiva. Apesar dos avanços terapêuticos, a quimioterapia padrão continua sendo a abordagem predominante, embora associada a alta toxicidade e limitações em termos de eficácia. Terapias-alvo, como o Blinatumomabe, têm emergido como alternativas promissoras, oferecendo benefícios clínicos significativos. No entanto, o custo elevado dessas terapias representa um desafio econômico, especialmente em contextos de recursos limitados, tornando essencial a avaliação de sua custo-efetividade. Objetivos: Este estudo teve como objetivo realizar uma análise farmacoeconômica de custo- efetividade e custo-utilidade do Blinatumomabe em crianças com LLA recidivante de alto risco no Brasil, utilizando dados do mundo real para comparar com a quimioterapia padrão. Métodos: Foi conduzido um estudo retrospectivo de coorte com controle histórico, envolvendo 13 crianças tratadas no Hospital de Clínicas de Porto Alegre, sendo 7 no grupo Blinatumomabe e 6 no grupo quimioterapia padrão. Um modelo de sobrevida particionado com horizonte lifetime foi utilizado para simular a progressão da doença, considerando três estados de saúde: sobrevida livre de eventos, pós-evento e morte. Custos diretos e utilidades, expressos em anos de vida ajustados pela qualidade (QALYs), foram analisados do ponto de vista do SUS. Sensibilidade determinística e probabilística avaliou a robustez dos resultados. Resultados: Blinatumomabe apresentou custo total de R$ 787.977,42, 11,73 anos de vida e 9,96 QALYs, enquanto a quimioterapia teve custo de R$ 447.487,35, com 8,36 anos de vida e 6,74 QALYs. A razão custo- efetividade incremental (RCEI) foi de R$ 101.035,63 por ano de vida, e a razão custo-utilidade incremental (RCUI) foi de R$ 105.742,26 por QALY, ambos abaixo do limite de custo- efetividade brasileiro de R$ 138.463,71. Conclusões: O Blinatumomabe demonstrou ser uma alternativa custo-efetiva à quimioterapia padrão, destacando seu potencial como tratamento para LLA recidivante pediátrica no Brasil. A integração de dados reais reforça a relevância dos achados, contribuindo para decisões de política pública que aliem eficácia clínica e sustentabilidade econômica.

Introduction: Acute lymphoblastic leukemia (ALL) is the most common pediatric cancer, characterized by the overproduction of immature lymphoblasts, leading to aggressive disease progression and poor prognosis in high-risk and relapsed cases. Although standard chemotherapy remains the predominant treatment approach, it is associated with significant toxicity and limited efficacy. Targeted therapies, such as Blinatumomab, have emerged as promising alternatives, offering substantial clinical benefits. However, the high cost of these therapies poses economic challenges, especially in resource-constrained settings, underscoring the need for cost- effectiveness evaluations. Objectives: This study aimed to conduct a pharmacoeconomic analysis of the cost-effectiveness and cost-utility of Blinatumomab compared to standard chemotherapy in pediatric patients with high-risk relapsed ALL in Brazil, using real-world data. Methods: A retrospective cohort study with historical controls was conducted at the Hospital de Clínicas de Porto Alegre, including 13 pediatric patients: 7 treated with Blinatumomab and 6 with standard chemotherapy. A partitioned survival model with a lifetime horizon was used to simulate disease progression, considering three health states: event-free survival, post-event survival, and death. Costs were analyzed from the SUS perspective, including direct medical expenses, and outcomes were measured in life-years gained (LYGs) and quality-adjusted life years (QALYs). Deterministic and probabilistic sensitivity analyses were performed to assess the robustness of the findings. Results: Blinatumomab demonstrated a total cost of R$ 787,977.42, with 11.73 LYGs and 9.96 QALYs, compared to standard chemotherapy, which cost R$ 447,487.35 and provided 8.36 LYGs and 6.74 QALYs. The incremental cost-effectiveness ratio (ICER) was R$ 101,035.63 per life year, and the incremental cost-utility ratio (ICUR) was R$ 105,742.26 per QALY, both below the Brazilian cost-effectiveness threshold of R$ 138,463.71. Conclusions: Blinatumomab represents a cost-effective alternative to standard chemotherapy for pediatric high-risk relapsed ALL in Brazil. The integration of real-world data strengthens the applicability of these findings, supporting policy decisions that align clinical efficacy with economic sustainability.