A economia das doenças raras : teoria, evidências e políticas públicas

Abstract

As doenças raras são um problema de saúde pública que atingem milhões de pessoas no mundo. O objetivo deste trabalho é realizar uma revisão teórica e empírica da economia das doenças raras e das drogas órfãs buscando analisar suas implicações econômicas. Através de evidências empíricas apresentadas na literatura o trabalho pretende identificar qual a magnitude do problema, sua importância atual e descrever os principais incentivos e instrumentos governamentais para o desenvolvimento de um tratamento para doenças raras. É considerada rara a doença que apresenta baixa prevalência em uma determinada população. São em geral degenerativas, cronicamente debilitantes e necessitam de tratamento contínuo, afetando as capacidades físicas, mentais, sensoriais e comportamentais do paciente. Drogas órfãs são medicamentos usados para o diagnóstico, prevenção e tratamento das doenças raras. A raridade dos casos implica dificuldades para a comprovação da eficácia clínica destes medicamentos. Serão apresentados dados sobre as doenças raras e drogas órfãs no Brasil e no mundo, além das principais considerações econômicas relacionadas. Serão apresentados os sistemas de regulação para doenças raras vigente nos Estados Unidos e na União Europeia e a influência que estes mecanismos exercem sobre o desenvolvimento de medicamentos órfãos. Concluiu-se que os mecanismos de regulação são capazes de estimular o desenvolvimento de drogas órfãs e que é necessário intensificar o debate sobre as doenças raras no Brasil, uma vez que não existe uma política pública voltada para esta problemática no país.

Rare diseases are a public health problem that affects millions of people around the world. The aim of this paper is to review theoretical and empirical economics of rare diseases and orphan drugs trying to analyze the economic implications. Through empirical evidence presented in the literature, the paper aims to identify the magnitude of the problem, its current importance and describe the government incentives and tools for developing a treatment for rare diseases. Rare disease is a ill that presents a low prevalence in a given population. They are usually degenerative, chronically debilitating and require long-term treatment, affecting the physical, mental, sensory and behavioral patient. Orphan drugs are medicines used for diagnosis, prevention and treatment of rare diseases. The rarity of cases implies difficulties for proof of clinical efficacy of these medicines. Data is presented on rare diseases and orphan drugs in Brazil and around the world, even the key economic considerations related. Will present the regulatory systems for rare diseases in the United States and the European Union and the influence of these mechanisms on the development of orphan drugs. It was concluded that the regulatory mechanisms are able to stimulate the development of orphan drugs and the need to intensify the debate on rare diseases in Brazil, since there isn´t a public policy issue facing in this country.