Novos fármacos para o tratameto da esclerose lateral amiotrófica esporádica (ELA) : revisão

Abstract

A Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) é uma doença neurodegenerativa grave e que ainda não possui cura. Apesar dos inúmeros estudos ainda não apresenta terapia medicamentosa eficiente que represente uma boa estratégia em busca da estabilização da evolução natural da doença. Objetivos: Buscar informações sobre os novos medicamentos que estão sendo aprovados ou que estão em estudo para o tratamento da ELA. Métodos: Foi realizada uma revisão narrativa da literatura, dos últimos 5 anos, sobre os medicamentos em estudos para ELA na base de dados PubMed. A busca limitou-se a estudos clínicos, incluindo aqueles cujo foco fossem fármacos que interferissem no grau de evolução da ELA, mensurado através da ALSFRS-R. Resultados: A pesquisa retornou 26 artigos dos quais 12 atendiam aos critérios de inclusão. Os fármacos citados nestes estudos são: edaravone, ozanezumabe, ceftriaxona, dexpramixol, mexiletina, anakinra, ácido tauroursodioxicolico e eritropoietina. Conclusões: Apesar dos resultados promissores de estudos pré-clínicos e de segurança e tolerabilidade realizados em humanos, os ensaios clínicos incluídos nesta análise não apresentam resultados favoráveis na diminuição da progressão da doença para nenhum dos oito fármacos. Maior investimento na busca de alternativas para o controle da doença é necessário.

Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) is a severe neurodegenerative disease for which there is no known cure. Despite the numerous studies, there is still no efficient drug therapy that represents a good strategy to stabilize the natural evolution of the disease. Objectives: Obtain information about new drugs being approved or studied and presenting both positive and negative results for the treatment of ALS. Methods: A literature review was performed on the PubMed database, about the last five years of drugs studies for ALS, limited to clinical studies in humans, and including those whose focus were drugs that interfered in the degree of ALS evolution measured by ALSFRS-R. Results: The study returned 26 articles, which 12 articles presented the inclusion criteria. The drugs cited on these studies are: edaravone, ozanezumab, ceftriaxone, dexpramixol, mexiletine, anakinra, tauroursodioxicolic acid and erythropoietin.Conclusions: Despite promising results from pre-clinical, safety and tolerability studies in humans, the clinical trials included in this analysis do not present favorable results in decreasing disease progression for any of the eight drugs. Increased investment in the research for alternatives to disease control is necessary.