Avaliação epidemiológica e desfechos clínicos em pacientes pediátricos com leucemia mieloide crônica : análise multicêntrica e retrospectiva
dc.contributor.advisor | Michalowski, Mariana Bohns | pt_BR |
dc.contributor.author | Corrêa, Kizy da Costa | pt_BR |
dc.date.accessioned | 2024-07-19T06:21:14Z | pt_BR |
dc.date.issued | 2024 | pt_BR |
dc.identifier.uri | http://hdl.handle.net/10183/276493 | pt_BR |
dc.description.abstract | A leucemia mieloide crônica (LMC) é uma doença mieloproliferativa clonal da célula precursora hematopoiética, associada a translocação cromossômica 9;22 (cromossomo Philadelphia (Ph +). Em crianças, a ocorrência é rara, representando menos de 3% de todas as leucemias na infância. Não existem dados sobre a evolução destes pacientes na realidade brasileira, devido a alta prevalência em adultos. Objetivo: Analisar dados epidemiológicos na população estudada, taxa de remissão completa molecular, taxas de término de tratamento com remissão sustentada e a indicação de Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas (TCTH). Material e métodos: Foram incluídos retrospectivamente pacientes pediátricos (<18 anos) portadores de LMC, diagnosticados e tratados no período de 1990 até 2023 em dois centros de referência, Hospital de Clínicas de Porto Alegre e Instituto de Oncologia Pediátrica (IOP), da Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP). Os dados coletados em plataforma REDcap (Research Electronic Data Capture) foram descritos em medianas, percentis (p25; p75), frequências absolutas e relativas e analisados em software SPSS versão 29. Análise inferencial no mesmo software foi delineada para estimar a curva de sobrevida global pelo modelo de Kaplan- Meier. Resultados: 27 pacientes foram incluídos (18 meninos) com idade mediana de 11,5 anos (intervalo interquartil). Quanto ao manejo terapêutico com TKI, destaca-se o uso contínuo da medicação em 15 e a descontinuação em 12 pacientes, a maioria por opção médica (25,9%), com tempo mediano de 12,9 meses. 12 evoluíram para terapia de segunda linha. Quatro realizaram TCTH alogênico e 1 foi submetido a um segundo procedimento por falha de enxertia. Atualmente, 77,8% dos pacientes estão vivos em remissão completa. Discussão: Nas últimas duas décadas, os TKIs mudaram a forma como a LMC é tratada, limitando as indicações de TCTH. Observamos que os pacientes são respondedores aos TKIs e que mais de um terço deles se mantém em remissão de doença sustentada após uso prolongado seguido de suspensão. Esses achados corroboram com os dados da literatura atual. Conclusão. Orientações específicas são essenciais para uma gestão ideal da LMC infantil. Tentativas de remissão livre de tratamento por interrupção planejada de TKI são feitas como padrão no tratamento da LMC em adultos. No entanto, os dados são escassos em crianças. Ensaios clínicos pediátricos adicionais são necessários para otimizar as evidências e novas condutas serem colocadas em prática com segurança. | pt_BR |
dc.format.mimetype | application/pdf | pt_BR |
dc.language.iso | por | pt_BR |
dc.rights | Open Access | en |
dc.subject | Criança | pt_BR |
dc.subject | Leucemia mielogênica crônica BCR-ABL positiva | pt_BR |
dc.subject | Inibidores de tirosina quinases | pt_BR |
dc.title | Avaliação epidemiológica e desfechos clínicos em pacientes pediátricos com leucemia mieloide crônica : análise multicêntrica e retrospectiva | pt_BR |
dc.type | Trabalho de conclusão de especialização | pt_BR |
dc.identifier.nrb | 001206613 | pt_BR |
dc.degree.grantor | Hospital de Clínicas de Porto Alegre | pt_BR |
dc.degree.local | Porto Alegre, BR-RS | pt_BR |
dc.degree.date | 2024 | pt_BR |
dc.degree.level | especialização | pt_BR |
dc.degree.specialization | Programa de Residência Médica em Hematologia e Hemoterapia Pediátrica | pt_BR |
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Ciências da Saúde (1491)