Produtos de terapia avançada aprovados pela ANVISA

Abstract

Com o advento da terapia gênica foi possível ter uma nova perspectiva sobre tratamentos de diversas doenças posto que o medicamento age em nível genético visando correção das anormalidades causadoras das enfermidades. O desenvolvimento de conhecimentos sobre genética, manipulação de medicamentos, engenharia celular e da ciência de uma maneira geral, tornou possível a consolidação de terapias gênicas em níveis seguros para que finalmente pudessem ser administradas em pacientes. A partir destas tecnologias foi possível ter uma nova perspectiva sobre tratamentos. No Brasil existem cinco produtos de terapia avançada aprovados pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária, sendo eles; Luxturna (voretigene neparvoveque); Zolgensma (onasemnogeno abeparvoveque); Kymriah (tisagenlecleucel); Carvykti (ciltacabtageno autoleucel) e Yescarta (axicabtageno ciloleucel). Luxturna e Zolgensma utilizam da tecnologia de vetor viral adenoassociado a fim de restabelecer proteínas funcionais. Luxturna é indicado para algumas distrofias genéticas de retina e Zolgensma para atrofia muscular espinhal. Kymriah, Carvykti e Yescarta são baseados em células T autólogas com receptores quiméricos (CAR-T) altamente específicas para alguns cânceres hematopoiéticos. É notável o sucesso das abordagens de terapias gênicas para tratamento de doenças e o vasto campo de pesquisa que está a se desenvolver. A potencialidade de terapias gênicas está intimamente associada a uma melhora na vida e tratamento de pacientes com doenças genéticas, principalmente aqueles refratários a tratamentos atuais ou que possuem alguma doença para a qual ainda não havia tratamento.

With the advent of gene therapy, it was possible to have a new perspective on the treatments of various diseases since the medicine acts at a genetic level aiming to correct the abnormalities that cause the illnesses. The development of knowledge about genetics, drug manipulation, cell engineering and science in general has made it possible to consolidate gene therapies at safe levels so that they can finally be administered to patients. Using these technologies, it was possible to have a new perspective on treatments. In Brazil, there are five advanced therapy products approved by the National Health Surveillance Agency, such as: Luxturna (voretigene neparvoveque); Zolgensma (onasemnogen abeparvoveque); Kymriah (tisagenlecleucel); Carvykti (ciltacabtageno autoleucel) and Yescarta (axicabtageno ciloleucel). Luxturna and Zolgensma use adeno-associated virus vector technology to restore functional proteins. Luxturna is indicated for some genetic retinal dystrophies and Zolgensma for spinal muscular atrophy. Kymriah, Carvykti and Yescarta are based on autologous chimeric receptor T cells (CAR-T) that are highly specific for some hematopoietic cancers. The success of gene therapy approaches to treating diseases and the vast field of research that is developing is remarkable. The potential of gene therapies is closely associated with an improvement in the lives and treatment of patients with genetic diseases, especially those who are refractory to current treatments or who have a disease for which is currently not treatable.